ניסויים קליניים

lorcaserin

 

שלב 3

לורקסרין הייתה בעבר מוכרת בשם בלביק ששימשה לצורך ירידה במשקל.
התרופה מבצעת אקטיבציה לרצפטור של סרוטונין, ונבדק האם ע"י כך ניתן להוריד תדירות פרכוסים בחולים.

FINTEPLA (ZX008) פינטפלה

מאושר FDA

פינטפלה, בשמה הקודם ZX008, היא תרופה ניסיונית המכילה תמיסת פנפלוראמין בריכוז נמוך, לטיפול בתסמונת דרווה.

בתוצאות שלב 3 של הניסוי, הראו הפחתה של מעל 50% במספר הפרכוסים הכללים אצל ילדים ומבוגרים עם תסמונת דרווה.

אפידיולקס

מאושר FDA

אפידיולקס היא תרופת מרשם המיועדת לטיפול בפרכוסים שנגרמים בתסמונות לנוקס-גסטאו ודרווה. היא מיועדת לשימוש מגיל שנתיים ומעלה.

התרופה היא מוצר CBD (קנאבידויל), אשר אושרה ע"י הFDA ביוני 2018.

STK-001

 

שלב 1/2a

טנגו באה לטפל בשורש הבעיה, במטרה לעלות את רמת היצור החלבון התקול וע"י כך לטפל לא רק בפרכוסים אלא גם בצד ההתפתחותי.

טנגו משתמשת בתהליך השעתוק שמתרחש באופן טבעי להגדלת כמות החלבון המיוצר באופן תקין ע"י טכנולוגית אנטיסנס אוליגונוקלאוטיד.

EPX-100

 

שלב 2

EPX-100 במקור שימישה כאנטיהיסטמין לטיפול באלרגיות בשנות ה50-60. כיום לא נעשה בתרופה שימוש, אך היא נמצאה יעילה כמעקבת פעילות אפילפטית במודלים של דרווה אצל דגי זברה, וזאת ע"י השתלבות בתהליכי האיתות של סרוטונין.

TAK-935/OV935

שלב 2

TAK935 היא תרופה שנבדקת כטיפול אנטי-אפילפטי, ע"י עיכוב של האנזים CH24H שתפקידו להפוך כולסטרול ל24HC, שאז יוצא מהמוח לזרם הדם.

CH24H בין היתר גורם לאקטיבציה של תהליכים הקשורים בגלוטאמאט, נוירוטרנסמיטר שמשחק תפקיד באתחול והתפשטות פעילות אפילפטית.

ע"י עיכוב של האנזים וכתוצאה מכך הורדת רמות ה24HC, גם הפעילות של הגלוטאמאט צפויות לרדת.

100.jpg

 

פרה קליני

אנקודד באה לטפל בשורש הבעיה ע"י שימוש בריפוי גנטי בעזרת וירוסים מסוג AAV, שיכילו רצפים גנטיים שישנו את הדרך בה הגן מתבטא, וע"י כך יגדילו את כמות החלבון המיוצר באופן תקין.

הם צפויים להתחיל בניסויים קליניים בתחילת 2021.

SPN-817 (BIS-001ER)

 

שלב 1

SPN-817 היא תרופה ניסיונית המכילה ריכוז גבוה של huperzine A, תרכובת ממיצוי של הצמח אופרזיה סרטה, ויעילה בהעלאת רמות GABA, נוירוטרנסמיטר שמעכב אתחול פעילות אפילפטית.

בניסויים מקדימים נמצא שהיעילות של התרופה חזקה פי 57 מיעילות לווטירצטם (קפרה).

המידע והתכנים באתר אינם מהווים חוות דעת רפואית או תחליף רפואי להתייעצות עם רופא. כל חומר רפואי המופיע באתר זה הינו אינפורמטיבי בלבד ואין לראות בו בדרך כלשהי יעוץ רפואי ו/או המלצה לטיפול ו/או תחליף לטיפול.

© 2019 by Dravet Israel