ניסויים קליניים
תרופות מסורתיות
_edited.jpg)
Diacomit (stiripentol)
מאושר FDA
דיאקומיט היא תרופה לטיפול בפרכוסים בתסמונת דרווה, לילדים מגיל 6 חודשים, ומומלצת בשימוש במקביל לקלובזאם (פריזיום).
FINTEPLA (ZX008) פינטפלה
מאושר FDA
פינטפלה, בשמה הקודם ZX008, היא תרופה ניסיונית המכילה תמיסת פנפלוראמין בריכוז נמוך, לטיפול בתסמונת דרווה.
בתוצאות שלב 3 של הניסוי, הראו הפחתה של מעל 50% במספר הפרכוסים הכללים אצל ילדים ומבוגרים עם תסמונת דרווה.
אפידיולקס
מאושר FDA
אפידיולקס היא תרופת מרשם המיועדת לטיפול בפרכוסים שנגרמים בתסמונות לנוקס-גסטאו ודרווה. היא מיועדת לשימוש מגיל שנתיים ומעלה.
התרופה היא מוצר CBD (קנאבידויל), אשר אושרה ע"י הFDA ביוני 2018.
EPX-100
שלב 2
EPX-100 במקור שימישה כאנטיהיסטמין לטיפול באלרגיות בשנות ה50-60. כיום לא נעשה בתרופה שימוש, אך היא נמצאה יעילה כמעקבת פעילות אפילפטית במודלים של דרווה אצל דגי זברה, וזאת ע"י השתלבות בתהליכי האיתות של סרוטונין.
TAK-935/OV935 - סוטיקלסטאט
שלב 2
TAK935 היא תרופה שנבדקת כטיפול אנטי-אפילפטי, ע"י עיכוב של האנזים CH24H שתפקידו להפוך כולסטרול ל24HC, שאז יוצא מהמוח לזרם הדם.
CH24H בין היתר גורם לאקטיבציה של תהליכים הקשורים בגלוטאמאט, נוירוטרנסמיטר שמשחק תפקיד באתחול והתפשטות פעילות אפילפטית.
ע"י עיכוב של האנזים וכתוצאה מכך הורדת רמות ה24HC, גם הפעילות של הגלוטאמאט צפויות לרדת.
lorcaserin
שלב 3
לורקסרין הייתה בעבר מוכרת בשם בלביק ששימשה לצורך ירידה במשקל.
התרופה מבצעת אקטיבציה לרצפטור של סרוטונין, ונבדק האם ע"י כך ניתן להוריד תדירות פרכוסים בחולים.
.png)
BMB-101 (5-HT2C receptor agonist)
שלב 1
BMB-101 היא תרופה ניסיונית שיכולה לעזור בויסות מסלול הסרוטונין, ע"י אקטיבציה של 5-HT2C.
SPN-817 (BIS-001ER)
שלב 1
SPN-817 היא תרופה ניסיונית המכילה ריכוז גבוה של huperzine A, תרכובת ממיצוי של הצמח אופרזיה סרטה, ויעילה בהעלאת רמות GABA, נוירוטרנסמיטר שמעכב אתחול פעילות אפילפטית.
בניסויים מקדימים נמצא שהיעילות של התרופה חזקה פי 57 מיעילות לווטירצטם (קפרה).
LP352 (5-HT2C receptor super agonist)
שלב 1
LP352 היא תרופה שמאקטבת את רצפטור 5-HT2c, ובכך יכולה לווסת רמות GABA במוח ולמנוע פעילות מוחית לא תקינה.
התרופה מיועדת לא רק לחולי דרווה אלא לתסמונות נוספות כמו לנוקס-גסטו.
NT102 (Vitamin K Analog)
פרה קליני
NT102 מיועד לטיפול בפרכוסים כתוצאה ממחלות נוירולוגיות, והראה תוצאות יפות במודלים של חיות.
טיפולים לשינוי מחלה
.jpg)
CMP-SCN
פרה קליני
CMP-SCN הוא טיפול ניסיוני מבוסס RNA, שמגביר את רמות הגן SCN1A, שברוב המקרים חסר אצל חולי דרווה, ע"י שימוש באנטיסנס-אוליגונוקלאוטידס.
ETX101
פרה קליני
אנקודד באה לטפל בשורש הבעיה ע"י שימוש בריפוי גנטי בעזרת וירוסים מסוג AAV, שיכילו רצפים גנטיים שישנו את הדרך בה הגן מתבטא, וע"י כך יגדילו את כמות החלבון המיוצר באופן תקין.
הם צפויים להתחיל בניסויים קליניים בתחילת 2021.
STK-001
שלב 1/2a
טנגו באה לטפל בשורש הבעיה, במטרה לעלות את רמת היצור החלבון התקול וע"י כך לטפל לא רק בפרכוסים אלא גם בצד ההתפתחותי.
טנגו משתמשת בתהליך השעתוק שמתרחש באופן טבעי להגדלת כמות החלבון המיוצר באופן תקין ע"י טכנולוגית אנטיסנס אוליגונוקלאוטיד.