ניסויים קליניים

TAK-935/OV935

שלב 2

TAK935 היא תרופה שנבדקת כטיפול אנטי-אפילפטי, ע"י עיכוב של האנזים CH24H שתפקידו להפוך כולסטרול ל24HC, שאז יוצא מהמוח לזרם הדם.

CH24H בין היתר גורם לאקטיבציה של תהליכים הקשורים בגלוטאמאט, נוירוטרנסמיטר שמשחק תפקיד באתחול והתפשטות פעילות אפילפטית.

ע"י עיכוב של האנזים וכתוצאה מכך הורדת רמות ה24HC, גם הפעילות של הגלוטאמאט צפויות לרדת.

FINTEPLA (ZX008) פינטפלה

שלב 3

פינטפלה, בשמה הקודם ZX008, היא תרופה ניסיונית המכילה תמיסת פנפלוראמין בריכוז נמוך, לטיפול בתסמונת דרווה.

בתוצאות שלב 3 של הניסוי, הראו הפחתה של מעל 50% במספר הפרכוסים הכללים אצל ילדים ומבוגרים עם תסמונת דרווה.

אפידיולקס

מאושר FDA

אפידיולקס היא תרופת מרשם המיועדת לטיפול בפרכוסים שנגרמים בתסמונות לנוקס-גסטאו ודרווה. היא מיועדת לשימוש מגיל שנתיים ומעלה.

התרופה היא מוצר CBD (קנאבידויל), אשר אושרה ע"י הFDA ביוני 2018.

SPN-817 (BIS-001ER)

 

שלב 1

SPN-817 היא תרופה ניסיונית המכילה ריכוז גבוה של huperzine A, תרכובת ממיצוי של הצמח אופרזיה סרטה, ויעילה בהעלאת רמות GABA, נוירוטרנסמיטר שמעכב אתחול פעילות אפילפטית.

בניסויים מקדימים נמצא שהיעילות של התרופה חזקה פי 57 מיעילות לווטירצטם (קפרה).

EPX-200

 

שלב 2

EPX-200 היא תרופה מאושרת FDA שמיועדת לטיפול בבעיות משקל, ונבדקת כיעילה בתסמונת דרווה.  התרופה משתתפת בויסות תהליכי הפעילות של סרוטונין. נמצא שהתרופה מדכאת פעילות אפילפטית ספונטנית במודלים של דרווה אצל דגי זברה. 

Ataluren (Translarna™)

 

שלב 2

אטאלורן היא תרופה ניסיונית שמיועדת לתסמונות גנטיות הנגרמות כתוצאה ממוטציה נונסנס (STOP).

ההנחה היא שהתרופה מגיבה עם הריבוזום (הרכיב שמתרגם את הRNA לחלבון), וגורמת לו "לדלג" מעל הקודון שמקודד לעצירה, כך שייצור החלבון ממשיך באופן מלא.

התרופה נחקרת בעיקר בהקשר של תסמונת דושן.  

CUR-1916 (OPK88001)

 

פרה קליני

מפתחים אולגונוקלאוטיד שנועד להתערב בתהליך הביטוי הגנטי לצורך יצור מוגבר של החלבון שמיוצר ע"י הגן SCN1A.

הם משתמשים בטכנולוגית האנטיסנס (בדומה לטנגו) ליצור עודף של החלבון התקין וכך בעצם לחפות על החלבון התקול.

טנגו

 

פרה קליני

טנגו באה לטפל בשורש הבעיה, במטרה לעלות את רמת היצור החלבון התקול וע"י לטפל לא רק בפרכוסים אלא גם בצד ההתפתחותי.

טנגו משתמשת בתהליך השעתוק שמתרחש באופן טבעי להגדלת כמות החלבון המיוצר באופן תקין.

בינתיים התרופה נוסתה על עכברים והראתה תוצאות מבטיחות ושלב 1 של הניסוי מתוכנן להתחיל במחצית הראשונה של 2020.

EPX-100

 

פרה קליני

EPX-100 במקור שימישה כאנטיהיסטמין לטיפול באלרגיות בשנות ה50-60. כיום לא נעשה בתרופה שימוש, אך היא נמצאה יעילה כמעקבת פעילות אפילפטית במודלים של דרווה אצל דגי זברה, וזאת ע"י השתלבות בתהליכי האיתות של סרוטונין.

100.jpg

 

פרה קליני

אנקודד באה לטפל בשורש הבעיה ע"י שימוש בריפוי גנטי בעזרת וירוסים מסוג AAV, שיכילו רצפים גנטיים שישנו את הדרך בה הגן מתבטא, וע"י כך יגדילו את כמות החלבון המיוצר באופן תקין.

הם צפויים להתחיל בניסויים קליניים בתחילת 2021.

המידע והתכנים באתר אינם מהווים חוות דעת רפואית או תחליף רפואי להתייעצות עם רופא. כל חומר רפואי המופיע באתר זה הינו אינפורמטיבי בלבד ואין לראות בו בדרך כלשהי יעוץ רפואי ו/או המלצה לטיפול ו/או תחליף לטיפול.

© 2019 by Dravet Israel